Większość chorób, którymi zajmuje się lekarz hematolog, ma status choroby rzadkiej co oznacza, że choroba zagraża nie więcej niż 5. na 10 000 osób. Zatem rocznie zapada na nie w Polsce mniej niż 1900 osób. Znamy blisko 8000 różnych chorób rzadkich, na które choruje od 6 do 8 proc. Europejczyków. W Polsce mamy ponad 2 miliony osób dotkniętych rzadkimi chorobami, w tym aż 75 proc. stanowią dzieci. A tylko w przypadku 4 proc. chorób rzadkich możemy zaproponować pacjentom ofertą lekową. Polska jest ostatnim krajem w Unii Europejskiej pod względem dostępu do refundowanych leków sierocych. Z 200 zarejestrowanych w UE sierocych terapii, refundujemy niecałe 10 proc.
Zachorowalność na najczęstsze choroby krwi jest następująca:
- Ostra białaczka szpikowa: 2/100,000
- Przewlekła białaczka szpikowa: 1,5/100,000
- Ostra białaczka limfoblastyczna: 1/100,000
- Przewlekła białaczka limfocytowa: 3,5/100,000
- Chłoniaki nieziarnicze rozlane: 3,5/100,000
- Chłoniak Hodgkina: 2,5/100,000
- Szpiczak plazmocytowy: 3,5/100,000
- Hemofilia A: 0,5/100,000
- Inne choroby występują jeszcze rzadziej np. 1/milion czy 1/10 milionów
W Polsce mamy problem z dostępem do nowo zarejestrowanych w Unii Europejskiej leków dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Choć Unia Europejska zaleciła wszystkim krajom członkowskim opracowanie i wdrożenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich do końca 2013 r., a w Polsce pierwszy projekt takiego planu opracowano już w 2012 roku, nie został on jednak zaakceptowany i mimo kolejnych jego wersji do dziś nie mamy Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Zgodnie z deklaracją Podsekretarza Stanu w Ministerstwie Zdrowia Marka Tombarkiewicza z dn. 23 czerwca 2017 roku jest szansa, że za kilka miesięcy zostanie przedstawiony Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich mający uwzględniać m. in. konieczność wdrożenia rejestru chorób rzadkich, poprawienie diagnostyki
i wprowadzenie ośrodków i sieci referencyjnych.
Leczenie w takich uwarunkowaniach wymaga wysiłków wielu specjalistów. W hematologii najistotniejsze jest jak najwcześniejsze rozpoznanie choroby przez lekarza rodzinnego potwierdzone konsultacją specjalisty hematologa. Lekarz rodzinny powinien regularnie zlecać podstawowe badania tzw. triadę: morfologię krwi, badanie ogólne moczu i OB, które pozwolą na szybką identyfikację nowotworu krwi – szczególnie po 50 r.ż.. Te proste badania wykonywane co najmniej raz w roku przez każdego pacjenta pozwolą na wychwycenie wszelkich nieprawidłowości na wczesnym etapie i dadzą szansę na odpowiednią interwencję lekarską.
W ubiegłym tygodniu Prezydent RP Andrzej Duda podpisał ustawę dotyczącą terapii ratunkowych, która wprowadza przepisy ułatwiające dostęp do niestandardowej terapii w sytuacjach zagrożenia zdrowia i życia. Zgodnie z nowymi przepisami Minister Zdrowia będzie mógł wydać indywidualną zgodę na pokrycie kosztu leku o potwierdzonej skuteczności, niefinansowanego ze środków publicznych, jeżeli jest to niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta i uzasadnione wskazaniami medycznymi. W takiej sytuacji często znajdują się osoby cierpiące na choroby rzadkie np. z chorobą Fabry’ego.
Jedną z rzadkich chorób krwi jest nocna napadowa hemoglobinuria (PNH) – choroba progresywna, zagrażająca życiu, występująca u osób 30-45 lat. W Polsce choruje na nią ok 40-50 pacjentów. Według międzynarodowych zaleceń, leczeniem z wyboru u pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią jest lek, który mając udowodnioną skuteczność i bezpieczeństwo stosowania w randomizowanych badaniach klinicznych, otrzymał pozytywną rekomendację Rady Przejrzystości i Prezesa AOTMiT do leczenia Nocnej Napadowej Hemoglobinurii (Rekomendacja nr 70/2016 z dnia 10 listopada 2016r), ale nie jest refundowany.
W Polsce nie ma nawet jednego ośrodka leczenia hemofilii, w którym chory na hemofilię uzyskałby porady lekarzy różnych specjalności w jednym miejscu. O takie miejsce pacjenci walczą już od wielu lat. Wg Ministerstwa Zdrowia jest szansa na kompleksową opiekę, bowiem wyceny leczenia hemofilii zostały znacznie podniesione. Pozwoli to na skuteczniejszą terapię. Ministerstwo Zdrowia zapowiada kontynuację Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, w ramach którego m.in. wprowadzono by zindywidualizowaną opiekę wielospecjalistyczną, dostawy domowych leków dla ciężko chorych pacjentów i zmieniono by procedury ratownicze. Właśnie dzisiaj, 27 czerwca w Ministerstwie Zdrowia odbywa się spotkanie, na którym omówione zostaną kwestie związane z kontynuacją Narodowego Programu Leczenia Hemofilii. Czekamy na efekty rozmów.
Należy podkreślić, że pacjenci z chorobami krwi żyją dłużej i zachowują jakość życia głównie dzięki dostępowi do nowoczesnego leczenia.
Okazuje się jednak, że również sami pacjenci mogą mieć wpływ na jakość życia, chociażby poprzez poddawanie się szczepieniom przeciw grypie, które osobom chorującym na choroby hematologiczne rekomenduje Prof. Leokadia Brydak: – Krajowy Ośrodek ds. Grypy, Zakład Badania Wirusów Grypy w NIZP-PZH przy współpracy z klinicystami prowadził badania w grupach podwyższonego ryzyka, gdzie oceniano odpowiedź humoralną na szczepienia przeciwko grypie mając na uwadze fakt, jakim dużym zagrożeniem zwłaszcza dla tej grupy osób jest infekcja spowodowana przez wirus grypy np.: u dzieci z hemofilią, ostrą białaczką limfoblastyczną, nowotworem piersi, tarczycy, nieziarniczymi chłoniakami złośliwymi, z ziarniniakowatością Wegenera itp.. Powyższe badania wykazały, że regularne szczepienia przeciwko grypie są zatem jedną z niewielu rzeczy, które można zrobić dla zabezpieczenia osób przed potencjalnym ryzykiem poważnych komplikacji pogrypowych.
Istotne zmiany w diagnostyce i leczeniu chorób hematologicznych oraz nadzieje pacjentów
- Najnowszy projekt zmian w wykazie leków refundowanych, który ma wejść w życie 1 lipca 2017 roku, zakłada dodanie do dotychczas obowiązującego programu lekowego nowej substancji czynnej w ramach programu lekowego „Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej (ICD-10 C 92.1)”.
- Górnośląskie Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach zmienia procedurę znieczulania dzieci przy biopsji szpiku. Wszystkim będzie proponowane znieczulenie ogólne. Zmiany wprowadzono po medialnych doniesieniach na temat kilku szpitali, w których dzieci miały cierpieć podczas tych zabiegów.
- W trzech ośrodkach w USA w marcu br. rozpoczęły się badania kliniczne polskiego preparatu na ostrą białaczkę szpikową licencjonowanego przez firmę włoską. W leczeniu ostrej białaczki szpikowej stale poszukiwane są nowe leki, bowiem skuteczność leczenia jest niestety niewielka. Pięcioletnie przeżycia uzyskuje się u 24 proc. pacjentów, ale na tę białaczkę chorują głównie ludzie starsi. Dwukrotnie większą skuteczność terapii osiąga się u chorych poniżej 50. roku życia.
- Kolejne przełomowe leki hematologiczne mają, wg informacji przekazanych przez MZ, znaleźć się w obwieszczeniu wrześniowym i listopadowym na wykazie leków refundowanych.
- Nadzieją napawa fakt, iż w latach 2010–2017 w Unii Europejskiej w dziedzinie leczenia nowotworów krwi zarejestrowano 21 nowych technologii lekowych w 35 nowych wskazaniach rejestracyjnych. Oby polscy pacjenci stali się beneficjentami wszystkich tych odkryć.
newsrm.tv
